臨床與研發進展

認識亨氏頓舞蹈症

亨氏頓舞蹈症(Huntington's Disease, HD)是一種由HTT基因當中帶有CAG重複序列所引起的遺傳性疾病，最終導致大腦神經細胞退化。疾病的早期表徵包括情緒或心智能力的改變，隨後逐漸缺乏協調和步態不穩。 全球亨氏頓舞蹈症的盛行率為每10萬人5~10例，好發族群略有不同，例如西歐後裔的患病率高於亞洲和非洲後裔。

亨氏頓舞蹈症的臨床照護

與SCA的情況類似，目前臨床上尚未有任何可以延緩或阻止 HD 進展的治療方法。 目前，HD治療方是主要症狀管理為主，包括：使用tetrabenazine 和 deuterabenazine來控制舞蹈病(不自主運動障礙)； 使用抗精神病藥物緩解舞蹈病並幫助控制幻覺、妄想和暴力爆發；使用藥物來控制抑鬱和焦慮。

仲恩在亨氏頓舞蹈症的研究進展

仲恩生醫建立了體外和小鼠動物模型來驗證使用 Stemchymal^® 治療 HD 的潛力。 經研究證明， Stemchymal^® 可透過多種機制保護神經元，包括減少神經細胞氧化壓力和增強自噬途徑清除異常蛋白質。 這些發現，連同在 SCA 模型中的經驗，我們相信 Stemchymal^® 對 HD 的治療具有潛力。我們現在正在進行動物研究來證明我們的概念。 到目前為止，我們在 HD 小鼠模型中取得了良好的結果，這強烈鼓勵我們啟動臨床試驗以幫助HD 的病患。